患有无法治愈的肌肉疾病的男孩成为英国第一个获得NHS资金用于突破性治疗的人


<p>一个小男孩将成为英国第一个接受NHS资助的儿童,他们采用突破性疗法来治疗毁灭性无法治愈的肌肉萎缩症</p><p>患有Duchenne肌营养不良症的Cormac Fegan家族恳求医药监管机构给他一种他们认为可以让他活着的新药</p><p>现在,住在东洛锡安的四岁的科马克和他的妈妈艾拉和爸爸加里和兄弟姐妹凯蒂,18岁,罗南,三岁,将在下个月五岁时开始接受Translarna</p><p>据“每日记录”报道,这是欧盟第一种可以治疗生命限制性肌肉萎缩症的根本原因的药物,可以让Cormac长时间行走</p><p>在洛锡安健康委员会提出资金申请后,苏格兰药品联合会批准其用于Cormac</p><p> 42岁的爸爸加里昨天说:“这对我们来说真的很令人兴奋 - 我们感到非常幸运</p><p>这给了我们对未来的希望,当苏格兰出现新的和创新的药物时,Cormac应该符合资格</p><p> “我们真的希望NHS Lothian的决定将对NICE和NHS施加更大的压力,为所有符合资格的男孩提供Translarna</p><p>”Translarna帮助大约13%的Duchenne患者</p><p>肌肉萎缩症英国首席执行官罗伯特梅多克罗夫特称这一批准是“一个真正具有里程碑意义的时刻”</p><p>他说:“这是第一次针对Duchenne肌营养不良的遗传原因的治疗将由NHS资助</p><p>我们希望Cormac的案例将被用作苏格兰所有家庭以及英国其他地区的基准</p><p>“据了解,五名苏格兰男孩可能有资格获得这种药物</p><p>罗伯特补充说:“Duchenne是一种限制生命的条件,我们必须保护儿童及其生活质量</p><p>能够长时间行走的机会是无法估量的</p><p>我们可能还无法阻止这些孩子面临的困难挑战,但是使用这种药物,我们有机会推迟他们</p><p> “我们很高兴Cormac和他的家人,并敦促其他NHS董事会跟随Lothian的领导</p><p>然而,我们仍然感到非常失望的是,
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